Геннотерапевтический препарат Luxturna — это первый препарат для генной терапии, создатели которого обещают излечение от редкого генетического заболевания сетчатки. Разработчики препарата, представители компании Spark, заявляют о том, что достаточно всего лишь единственной инъекции для устранения болезни.
Об эффективности нового средства пока можно судить только по результатам тестирования. Представители компании сообщили, что 27 из 29 человек, которые в результате генетического заболевания практически потеряли зрение, продемонстрировали улучшения спустя год после процедуры. Побочных эффектов при этом не наблюдалось.
При ассоциированной ретинальной дистрофии происходит мутация одного из генов, и в клетки сетчатки в достаточном количестве перестает поступать белок. Данная патология может в приводить к слепоте. В США ежегодно регистрируется около 20 случаев этого генетического заболевания.
Операция по введению препарата займет около сорока минут. В процессе процедуры ген поставляется прямо внутрь клеток сетчатки, после чего белок снова начинает вырабатываться в достаточном количестве, а зрение пациента восстанавливается.
Источник: Hightech.fm
Оставьте комментарий: